肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种运动神经元病,也是四大常见的神经退行性疾病之一(其它三种为亨廷顿氏病、老年性痴呆症、帕金森氏病)。肌萎缩侧索硬化症病累及上运动神经元(大脑、脑干、脊髓),或下运动神经元(颅神经核、脊髓前角细胞)。
肌萎缩侧索硬化症多于30~50岁发病,以上肢周围性瘫痪 ,下肢中枢性瘫痪,上下运动神经元混合性、对称性损害为特点。表现为受累部位肌肉萎缩。通常以手肌无力、萎缩(爪形手)为首发症状,逐步蔓延到对侧。缓慢起病,呈进行性发展,多无感觉障碍。身体如同被逐渐冻住一样,俗称“渐冻人”。
BrainStorm是一家正处在发展阶段的制药公司,主要致力于成人干细胞疗法药物的研发,这类药物主要用于治疗神经退行性疾病。近期,BrainStorm公司研制的肌萎缩性脊髓侧索硬化症治疗新药NurOwn已被FDA指定为罕见病治疗药。
NurOwn是在成人骨髓间质干细胞的基础上研发而来,这类细胞可以进行自我更新,并且还可以分化成各种其他细胞类型。该公司总裁彻姆•勒博维特表示,NurOwn被指定为罕见病治疗药有利于产品研发工作的进一步开展,今年上半年该药有望进入人体实验阶段。