环孢素软胶囊是1970年从多孢木霉菌和柱孢霉菌的代谢产物中提得,1978年开始应用于临床,1980年化学合成,环孢素软胶囊为1 1个氨基酸的环化多肽,相对分子质量为1 202 600。其对细胞免疫和胸腺依赖性抗原的体液免疫有较高的抑制作用,主要抑制T细胞,作用于T细胞活化早期。纯红细胞再生障碍性贫血(简称再障)。
疗效标准:按1987年第四届全国再生障碍性贫血学术会议修订的疗效标准-2]判断疗效。观察用药后输注红细胞量、血常规、骨髓象及免疫学检查的变化。
治疗结果:患者疗效评估如下:基本治愈;持续治疗后1年7个月患者红细胞计数(3.5i-0.4)x10 2几,Hb(138士21)s/L,骨髓象检查,红系细胞增生恢复,粒红比例基本正常(3.57~5.74):1。患者在治疗期间出现了高血压、肝损害、血糖代谢紊乱、血尿酸升高胃肠道反应等,但对患者相应给予对症支持治疗后,以上出现的不良反应均恢复正常;治疗后输注红细胞数量均有减少或停止,随访1—2年后仍健在。恢复正常生活。
PRCA是以骨髓单纯红系细胞造血衰竭为特征的一组疾患,实为一组异质性综合征,发病机制与免疫有关。文献报道,环孢素软胶囊治疗PRCA的有效率为82%,本研究结果在一定程度上提示PRCA的发生部分原因肯定与免疫介导的造血抑制有关。环孢素软胶囊是治疗此类疾病的有效药物之一。由于病例数较少、随访时间短等原因,本研究未能分析PRCA对环孢素软胶囊治疗的依赖性。针对这一问题。国外大宗病例的研究表明,环孢素软胶囊治疗PRCA的近期疗效虽好,但停药后大部分病例易复发。即患者对环孢素软胶囊产生了依赖性。目前。关于PRCA患者对环孢索产生依赖性的免疫生物学机制是倍受血液学家关注的课题。也有待于进一步研究证实。
(本文节选自《环孢素治疗纯红细胞再生障碍性贫血一例疗效观察》)