在美国,有500万人深受阿尔茨海默氏症这种疾病的困扰,随着在美国第一个婴儿潮时期出生的7600万人已步入65岁,这些数据还会进一步增加。美国阿尔茨海默氏症协会预测,如果找不到可以预防、缓解或防止阿尔茨海默氏症疾病恶化的新药,到2050年患者人数将会跃升到1350万。
每年美国医疗系统需要为此支付1720亿美元的治疗费用,这还不包括患者个人或其家庭的医疗费用支出。据PhRMA估计,这类阿尔茨海默氏症患者的家庭成员及朋友人数多达1100万,他们每年平均用于照顾患者的时间总和达到120亿小时。
目前,阿尔茨海默氏症的治疗药严重缺乏,在美国只有5种针对治疗该症的药物在市场上销售,一些患者用药之后病情仅能够得到暂时缓解,但尚未有任何药物能够预防和治疗这种疾病,甚至能推迟疾病发作或延缓病情恶化的药物都没有。
根据PhRMA公布的数据,现在其成员公司中正处在研发阶段的98种治疗阿尔茨海默氏症药包括:
◆一种可防止淀粉样β蛋白沉淀形成和沉积的口服药物,它还能够防止tau蛋白在脑部形成神经元纤维缠结。
◆一种鼻内用药制剂,它可以穿透血脑屏障,血脑屏障与出现轻度认知障碍有很大关联,而认知障碍正是该病的先兆。研究结果已证实,这种药物能够同时减少淀粉样β蛋白和tau蛋白的沉积。
◆一种基因疗法药物,它可以治疗该病的症状如短期性失忆等。该药通过在人体脑部释放一种与神经生长因子相关联的基因而起作用,用药后可以防止相应细胞死亡,扭转失忆症状。
◆一种可靶向作用于脑部淀粉样β蛋白的疫苗,它在保证正常全身性免疫反应的同时减少特异性免疫反应。