地中海贫血,作为一种血液系统障碍性疾病,是由单基因改变导致引起珠蛋白合成受阻,大多数患者表现为慢性进行性溶血性贫血,临床症状轻重不一,故不易察觉。待确诊时,往往已至重症期,治疗极为棘手。
目前对于重症地中海贫血的治疗,患者除需定期输血以维持血红蛋白浓度在一定范围内之外,同时还需辅以铁螯合治疗,以防止铁的堆累。因为过量的铁会损伤患者肝脏、心脏和各种内分泌器官,甚至导致生命危险。
近年来,国内外大量研究及临床实践充分证明,去铁胺与去铁酮联合治疗重症地中海贫血,可使血清铁蛋白降低,尿排铁增高,完全可作为重症地中海贫血治疗的一线用药方案。
去铁胺,作为去铁治疗的一线药物,能有效的控制机体铁负荷,防止铁过载并发症发生,延长地中海贫血的生存期。但是,由于半衰期短,口服效果差,故采用皮下注射或静脉注射给药方法,而这往往导致使用不方便,依从性差,加之价格昂贵,长期大剂量使用(每周多天腹壁皮下注射)会严重影响患者的生活质量。
去铁酮,是一种口服去铁剂,临床使用时间短,长期疗效及安全性尚有争议。由于铁超负荷引起心脏损害的并发症,是导致重型珠蛋白生成障碍性贫血患者死亡的重要原因之一。
有研究认为去铁酮能迅速进入细胞内,清除细胞内的铁,对于去除心肌铁含量的效果要优于去铁胺,能提高患者的生存率;但也有研究认为,去铁酮并不能有效地降低铁负荷,长期应用有可能导致或加重肝纤维化。
鉴于此,有学者尝试用去铁胺+去铁酮联合用药治疗重症地中海贫血,用药结果显示,疗效显著,有望在临床上作进一步的推广与应用。
进一步分析其原理发现,去铁酮容易进入细胞,与胞内铁螯合后转运至血浆,在血浆中与螯合力更强的去铁胺结合,从而对机体铁过荷起到协同排铁的作用。因此,去铁胺或去铁酮单独应用排铁效果不佳时,联合应用可提高铁的排泄率,降低血清铁蛋白水平。
百济药师温馨提醒:去铁胺与去铁酮联合应用共同治疗重症地中海贫血是安全、有效的。不过,为安全保障,定期进行血液分析,作肝功能、肾功能、自身抗体等检查是必要的。