导读:输血在目前仍是治疗地中海贫血的重要方法之一。但是长期输血会造成铁质沉积而过量铁质的积聚会对多个器官造成破坏。去铁酮片用于治疗铁负荷过多,适用于耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的地中海贫血患者。那么,去铁酮片效果怎么样?
奥贝安可(去铁酮片)是从加拿大ApoPharm公司进口的,国内上市的一个治疗地中海性贫血铁过载的口服药物。临床试验证实去铁酮可有效促进铁排除,阻止输血依赖的地中海贫血患者血清铁的蓄积。患者的血清铁蛋白浓度能保持在治疗前的水平。
去铁酮片的活性成分为去铁酮(3-羟基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮),是一个与铁以3:1摩尔比键合的二齿配位体。临床试验证实去铁酮可有效促进铁排除,阻止输血依赖的地中海贫血患者血清铁符合的蓄积。在2个Ⅲ期临床试验和1和地中海贫血关怀项目共247名患者的研究中,血清铁蛋白浓度被作为主要的疗效评估标准。一个与去铁胺相对照的历时2年的去铁酮治疗研究,2个治疗组的平均血清铁蛋白浓度无显著性差异。其他研究为支持性、开放性、非对照研究。在研究中,患者的血清铁蛋白浓度保持在了治疗前的水平。
去铁酮在上消化道快速吸收。患者空腹服用单剂去铁酮,血清峰浓度出现在45-60分钟;餐后服用,达峰时间延长至2小时。给予25mg/kg剂量,尽管与食物同服并不降低吸收总量,但餐后服用的血清峰浓度(85μmol/l )比空腹服用(126μmol/l)低。去铁酮治疗剂量为25mg/kg体重,口服,每日三次,每日剂量为75mg/kg体重。可以半片为单位计算,每公斤体重的剂量可参见 去铁酮片剂量表。不建议剂量超过100mg/公斤/天,因为会潜在地增加不良反应的危险性。
奥贝安可作为口服除铁剂,使得患者平时的除铁治疗更加舒适,更加方便,坚持起来也更加地容易,而且奥贝安可有很好的去除心脏铁负荷的疗效,可以大大降低地贫患者第一死因-心脏铁负荷增加的危险因素,延长患者预期寿命。
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