去铁酮片(奥贝安可)是用于治疗耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的铁负荷过多的地中海贫血患者。去铁酮片(奥贝安可)适用于治疗β-地中海贫血及含铁血黄素沉积症,也可用于预防骨髓发育不良血色素沉着症。
海洋性贫血又称地中海贫血(Thalassemia)。是一组遗传性溶血性贫血。其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成。导致血红蛋白的组成成分改变,本组疾病的临床症状轻重不一,大多表现为慢性进行性溶血性贫血。海洋性贫血治疗选择去铁酮片(奥贝安可)。
海洋性贫血在中医学中属“虚劳”、“黄疸”范畴。自幼贫血,中焦受气,化血不足,更兼禀赋薄弱,阳不生阴,精血匮乏,水谷不能克消,精微反作水湿,阻遏胆液,浸渍肌肤为虚劳发黄之证,若气血阴阳不足,又见外邪客表,则可见虚实挟杂之征。
本病是由于珠蛋白基因的缺失或点突变所致。正常人血红蛋白(Hb)中的珠蛋白是由两对不同的肽链组成。肽链有4种,即α、β、γ、δ链。每种肽链由氨基酸按一定顺序排列组成,α链含141个氨基酸,β链与γ和δ链各由146个氨基酸所组成,这4种肽链上氨基酸的排列顺序亦不同。根据肽链组合的不同,正常血红蛋白有3种:
①Hb A(a2 β2),由两条α肽链和两条β肽链组成,是成人Hb中的主要成分,约占95%;
②Hb A2(a2 δ2),由两条α肽链和两条δ肽链组成,在成人Hb中约占2%;
③Hb F(a2 γ2),又称胎儿血红蛋白,由两条α肽链和两条γ肽链组成,婴儿出生时约占Hb中的70%,2个月后降至50%,1岁时不超过5%,2岁时降至成人水平(0~2%)。
根据肽链合成障碍的不同,地中海贫血分为α型、β型、δβ型和δ型4种,其中以β和α地中海贫血较为常见。
临床试验证实去铁酮片(奥贝安可)可有效促进铁排除,阻止输血依赖的地中海贫血患者血清铁符合的蓄积。在2个Ⅲ期临床试验和1和地中海贫血关怀项目共247名患者的研究中,血清铁蛋白浓度被作为主要的疗效评估标准。一个与去铁胺相对照的历时2年的去铁酮片(奥贝安可)治疗研究,2个治疗组的平均血清铁蛋白浓度无显著性差异。其他研究为支持性、开放性、非对照研究。在研究中,患者的血清铁蛋白浓度保持在了治疗前的水平。