去铁酮片适用于治疗β-地中海贫血及含铁血黄素沉积症也可用于预防骨髓发育不良血色素沉着症。去铁酮片(奥贝安可)为白色胶囊型膜衣片,一面对半分别印有”APO”和”500”,另一面空白。片剂中间有刻痕并易于对半瓣开。
重型13一地中海贫血是一种基因改变导致的珠蛋白生成障碍性血液系统疾病, 目前采用高输血量(即Hb>90 g/L,维持在100 g/L以上)基础上配合去铁治疗,对大多数重型B一地中海贫血患儿实施基本治疗。去铁酮片是一种口服的铁螯合剂,患儿依从性好,我们采用去铁酮治疗重型B一地中海贫血患儿60例,现将结果报告如下:
2006年4月至2009年4月我院收治重型13一地中海贫血患儿60例,男39例,女2l例;年龄3岁2个月一13岁7个月。均符合《血液病诊断及疗效标准》诊断标准l11。采用高量输血维持Hb在100 g/L以上。并签署《知情同意书》同意口服去铁酮片去铁治疗。建立随访表格,定期治疗和随访。
结果:持使用去铁酮治疗>1年者有56例,2~3年28例, >3年12例。去铁酮片治疗重型B一地中海贫血患儿效果良好,随治疗时间的延长去铁效果更为确切, >1年的患儿血清铁蛋白未见明显上升, >2年的患儿血清铁蛋白逐渐下降,差异有统计学意义。去铁酮片治疗重型0一地中海贫血患儿在治疗早期容易出现一些不良反应,最为突出的是粒细胞减少或者粒细胞缺乏,在治疗的前二年内,粒细胞减少或缺乏的发生率为16.07%,予相应治疗后可继续使用去铁酮片,由于粒细胞减少或粒细胞缺乏而退出治疗3例,占总病例数的5%。消化道症状及关节症状的发生率分别为l2.5%和7%,无因为消化道症状及关节症状而退出治疗者,随着治疗时间的延长,不良反应逐渐减少去铁酮片治疗重型B一地中海贫血患儿在血清铁蛋白控制良好的情况下,肝功能无明显损害,转氨酶无升高。
本临床观察发现,口服去铁酮片治疗1年以上的患儿血清铁蛋白浓度比较稳定,治疗前、后血清铁蛋白比较差异无统计学意义,说明在高量输血的前提下,口服去铁酮片治疗血清铁蛋白没有升高,与国外学者研究结果一致。说明去铁酮片可以有效地对重症B一地中海贫血的患儿进行去铁治疗。口服去铁酮片治疗2年以上的患儿血清铁蛋白浓度逐渐下降,治疗前、后血清铁蛋白比较有明显统计学意义,并随治疗时间的延长,下降趋势更为明显。