诺华用于多发性硬化症药物芬戈莫德于7月12日获得国家药品监督管理局批准上市。
截至目前,中国仅有两款多发性硬化症药物获批上市,分别为干素β1b(倍泰龙)以及2018年刚刚获批上市的特立氟胺。芬戈莫德中国获批上市具有重要的意义,芬戈莫德 (Gilenya) 药物将成为国内第2款获批上市的口服多发性硬化症治疗药物,给多发性硬化症患者提供更多的治疗选择。
多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病,患者由于自身免疫系统的病变,引起神经髓鞘的破损和剥落,致使脊髓、大脑及视神经功能受到损害,神经系统残疾逐渐加重,进而丧失自理能力、失明甚至失去生命。
/ 分类 /
复发缓解型(RR-MS): 有再发作、再缓解的发作缓解周期,这种类型病例有突发的、破坏力很强的发作,紧接着几乎是完全缓解的时期,大约85% ~ 90%
继发进展型(SP-MS):RRMS患者未予治疗,约40%转化为SP亚型,伴随着患者残疾程度增加和缓解事件频率降低。
原发进展型(PP-MS):很快致残而且没有缓解期,占全部病例的10% ~15%。
展复发型(PR-MS)): 进展清晰、急性复发的特点。
高发人群:
好发于20至40岁中青年群体,女性患者大约是男性患者的1.5至2倍。因此也有人戏称多发性硬化症为“美女病”。
症状:
病变主要及大脑半球白质、视神经、脊髓、脑干和小脑,首发症状为肢体无力、感觉异常、视力障碍、小脑失平衡症状与体征、眩晕、眼球运动障碍、构音障碍等。这些症状可单一或以不同组合出现,往往数日内即达高峰,导致严重瘫痪、感觉障碍,甚至失明;延髓或高位颈髓受累者可出现呼吸衰竭;疾病早期极少出现癫发作、失语、智力减退等灰质核团受累症状,至疾病晚期可出现认知和精神异常。
根据《多发性硬化患者生存报告(2018)》所提及,中国多发性硬化症的治疗现状与外国差距大,多发性硬化症尚无有效的根治疗法,临床上仍旧以疾病修正治疗(Disease-modifying treatments ,DMT)为主,目前在我国能够得到修正治疗的患者只有10%,中国香港DMT治疗率79%,欧美国家86%,与外国治疗水平相差巨大。
多发性硬化症疾病误诊率高和知晓率低,提高疾病诊断的正确性有利于更早发疾病,增加疾病的知晓率对于疾病的诊断治疗有一定的帮助。
截至目前,中国国内可用的多发性硬化症药物仍旧常缺乏,目前国内主要使用药物只有两种,分别为干扰素β-1a(商品名Rebif)以及2018年刚刚获批上市的特立氟胺。加快多发性硬化症创新药物的国内上市进程是一项任道而重远的任务。引进更多合适的药物,如口服:富马酸二甲酯Tecfidera、达伐吡啶Fampyra;单克隆抗体:那他珠单抗Tysabri、达利珠单抗Zinbryta、奥瑞珠单抗Ocrevus等。幸好受益于国家局药物审评审批改革,多发性硬化症治疗也出现新希望,加快引进新药进程!
《多发性硬化患者生存报告(2018)》提及31%多发性硬化症未接受治疗主要认为医疗负担过重,改善患者的医疗负担,降低患者的药物费用,不仅有药可用,而且药物真正可及!
多发性硬化症虽然罕见,但是随着医疗技术水平的提高,国家大力开拓罕见病治疗药物,多发性硬化症治疗药物可及性正在快速得到改善,多发性硬化症将不会成为罕治之病!
参考文献:
1. 侯世芳, 刘银红, 许贤豪. 多发性硬化诊断与治疗进展[J]. 中国现代神经疾病杂志, 2014, 14(10):849-853.
2. 《多发性硬化患者生存报告(2018)》
3. 袁永娥, 张华, 郑丽萍. 多发性硬化的护理研究进展[J]. 当代护士(中旬刊), 2015(11):3-6.